디앤디파마텍, 섬유화 질환 치료 후보물질 美FDA 1상 승인

디앤디파마텍은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 섬유화 질환 치료제 후보물질 ‘TLY012’의 임상 1상을 승인 받았다고 14일 밝혔다. TLY012은 디앤디파마텍의 재조합 단백질 치료제다. 섬유화증의 근본 원인인 근섬유아세포(myofibroblast)의 ‘DR5(Death Receptor-5)’ 수용체에 선택적으로 작용해, 정상세포에는 영향을 미치지 않으면서 근섬유아세포 만을 매우 빠르게 사멸시킬 것으로 기대된다.전신경화증, 만성 췌장염 및 간 섬유화증 등 다양한 동물모델에서 섬유화된 조직이 거의 정상에 가깝게 회복됐다. 섬유화증에 대한 근본적인 질병조절치료제로의 가능성을 확인했다는 설명이다.2019년과 지난해 미국 FDA로부터 만성 췌장염, 전신경화증에 대해 희귀의약품 지정ODD)을 받았다. TLY012의 간 섬유화, 전신·피부 경화증에 대한 전임상 연구결과는 2016년 ‘헤파톨로지(Hepatology)’와 2019년 ‘네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications,)’에 게재됐다. 디앤디파마텍은 TLY012의 미국 1상을 통해 건강한 성인에서 약물의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다. 이후 2a상에서 전신경화증, 만성 췌장염 및 간 섬유화증 등 다양한 질환의 환자를 대상으로 약 효능을 평가할 계획이다.특히 희귀의약품으로 지정된 전신경화증 및 만성 췌장염에 대해서는 2상 결과에 따라 신속 허가도 추진할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.홍유석 디앤디파마텍 대표는 “미국 임상 승인을 통해 디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환, 비만·비알콜성지방간염(NASH), 치주염 질환에 이어 섬유화증까지 포함한 4개의 서로 다른 신약 후보물질로 6개의 글로벌 임상을 동시 진행할 수 있게 됐다”고 말했다.김예나 기자

한미약품 “불응성 급성백혈병 환자에서 완전관해 확인”

한미약품은 협력사 앱토즈가 제63회 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제 후보물질 ‘HM43239’의 임상 결과를 구연 발표했다고 14일 밝혔다. 이번 발표는 임상 대표연구자인 나발 데버 MD앤더슨 암센터 교수가 맡았다. 발표에 따르면 HM43239는 재발 혹은 불응성 AML 환자에서 지속적인(durable) 단일 요법으로서 항종양 활성화를 입증했다. HM43239는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 먹는(경구용) 골수키놈억제제(MKI)다. 1일 1회 투여 방식의 치료제다. 1·2상은 2019년 3월부터 지난 8월까지 항암화학요법 등 1개 이상의 치료를 받은 34명의 재발 혹은 불응성 환자를 대상으로 진행됐다. 참가자들은 1일 1회 20~160mg 사이 정해진 용량의 HM43239를 경구 투여했다.임상 결과 HM43239는 다수의 환자에서 완전관해(CR) 반응을 이끌었다. 80mg으로 치료한 FLT3 돌연변이 환자의 37.5%(8명 중 3명)가 지속적 복합 CR을 달성했다. 이와 함께 80mg 용량에서 임상 반응이 있던 80%(5명 중 4명)가 조혈모세포이식(HSCT) 치료로 연결되거나, 1년 이상 지속적인 반응을 유지하는 등 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다는 설명이다. 또 1일 최대 160mg 용량 투여까지 경미한 부작용(AE)만 발생하고 용량제한독성(DLT)이 없었다. 약물 관련 독성으로 인한 약물투여 중단 사례가 없는 좋은 안전성 프로파일을 확인했다고 설명했다. 라파엘 베아 앱토즈 최고 의학 책임자(CMO)는 “HM43239는 재발 및 불응성 AML에서 단일 약제로서 분명한 유전형 불문 임상적 활성을 입증했다”며 “무엇보다 FLT3 와일드 타입과 FLT3 및 NPM1 돌연변이, 기존 표적 치료의 내성과 관련이 있는 TP53, NRAS, KRAS 돌연변이가 있는 환자에서까지 임상적 효과를 입증했다“고 말했다.이어 “현재까지 관찰된 임상 결과를 토대로 HM43239 단독요법 및 다른 약제와의 병용 요법 모두에서 AML 관련 여러 유전자형 및 질병 단계를 포괄하는 광범위한 임상 확장이 가능할 것“이라고 했다. 김예나 기자

메드팩토, MSD와 글로벌 3상 공동임상 계약…"국내 최초"

메드팩토가 MSD로부터 키트루다를 지원받아 대장암 글로벌 임상 3상에 나선다.메드팩토는 MSD와 현미부수체안정형 전이성 또는 국소진행성 대장암(MSS-mCRC)에 대한 3차치료제 병용 임상 계약을 체결했다고 14일 밝혔다. 메드팩토의 'TGF-β' 저해제인 백토서팁과 키트루다 병용의 안전성과 유효성을 확인할 계획이다.  국내 제약·바이오 회사가 MSD와 공동 임상 3상 계약을 체결한 것은 이번이 처음이란 설명이다.   3상은 MSS-mCRC 표준 치료제로 쓰이는 약물들과 비교하는 방식으로 진행된다. 메드팩토는 MSD로부터 3상에 쓰이는 키트루다를 무상으로 지원받는다. 미국과 한국 등 약 40개 임상기관에서 500~600명의 환자를 대상으로 이뤄진다. 내년 상반기 개시하는 것이 목표다.  이번 계약은 MSS-mCRC 1b·2a상의 긍정적 결과에 따른 후속 계약이라고 했다. 지난 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표된 백토서팁·키트루다 병용의 전체생존중앙값(mOS)은 15.8개월이었다. 이는 현재 표준 치료법들의 7개월 미만을 개선한 수치다. 김성진 메드팩토 대표는 "이번 MSD와의 공동 임상 계약은 기존 치료법 대비 임상적 유용성을 입증했기 때문에 이뤄진 성과"라며 "이번 글로벌 3상은 신약시판허가(NDA) 신청서 제출을 위한 뒷받침이 되길 기대한다"고 말했다.한민수 기자